Российские учёные приступили к разработке метода лечения редкого заболевания кожи

Фото: сайт фонда «Дети-бабочки»

Для этого предлагается использовать технологию редактирования генома, которая позволяет вносить изменения в ДНК человека.

С её помощью медики намерены получать белок, способный «отключать» клеточные мутации, которые и вызывают орфанное заболевание, пишет газета «Известия». Речь идёт о буллёзном эпидермолизе. 

По мнению экспертов Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Пирогова, новый подход должен дать хорошие результаты, а когда схема будет отработана, терапия вполне может стать массовой. При «болезни бабочки» у пациента развиваются повышенная хрупкость эпидермиса и нарушение целостности слизистых оболочек.

Это заболевание встречается с частотой не более 20 случаев на 1 млн населения. Оно может протекать как в мягкой форме (без особого влияния на образ жизни больного), так и вызывать летальный исход.